Según los investigadores, podría haber una nueva esperanza en el horizonte para los pacientes con ELA en forma de un fármaco “revolucionario”.
Neuvivo, una empresa biofarmacéutica de California que desarrolla terapias para enfermedades neurodegenerativas, busca la aprobación de un nuevo medicamento para la ELA (esclerosis lateral amiotrófica).
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que deteriora gradualmente la función muscular y, finalmente, priva al paciente de la capacidad de caminar, hablar, comer e incluso respirar, según la Asociación ALS.
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Este mes, Neuvivo presentó una solicitud de nuevo medicamento (NDA) a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para NP001 (infusión de clorito de sodio).
Según los investigadores, podría haber una nueva esperanza en el horizonte para los pacientes con ELA en forma de un fármaco “revolucionario”. (iStock)
El medicamento recibió designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida por parte de la FDA y es elegible para aprobación acelerada y revisión prioritaria, lo que podría acortar el tiempo hasta una posible aprobación, según un comunicado de prensa.
“Si se aprueba, NP001 sería la primera inmunoterapia para la ELA y el primer tratamiento para la ELA que preserva la función pulmonar”, dijo a Fox News Digital el Dr. Matthew W. Davis, director médico de Neuvivo.
Una necesidad urgente
Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para la ELA que preserven la función respiratoria o prolonguen la vida más de dos o tres meses, señaló la compañía.
La principal causa de muerte en pacientes con ELA es la pérdida de la función pulmonar (insuficiencia respiratoria).
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Aproximadamente 30.000 adultos en los EE. UU. viven actualmente con ELA y una de cada 300 personas será diagnosticada a lo largo de su vida.
La esperanza de vida media después de que a un paciente se le diagnostica ELA es de 18 meses.
Si bien los medicamentos existentes combaten la ELA a través del sistema nervioso, NP001 sería la primera terapia que funciona controlando la inflamación en el sistema inmunológico. (iStock)
“Desafortunadamente, la mitad de las personas que viven con ELA hoy en día probablemente no vivirán dentro de tres años”, afirmó Davis.
El Dr. Earnest Lee Murray, un neurólogo certificado del Hospital General del Condado de Jackson-Madison en Jackson, Tennessee, confirmó que los tratamientos actuales para la ELA tienen una eficacia “muy limitada”.
Una droga diferente
Si bien los medicamentos existentes combaten la ELA a través del sistema nervioso, NP001, si se aprueba, sería la primera terapia que funciona controlando la inflamación en el sistema inmunológico.
“NP001 estaría indicado para todos los pacientes con ELA, aunque nuestros datos respaldan que es probable que los pacientes con inflamación obtengan un beneficio significativamente mayor”, afirmó Davis.
“Desafortunadamente, la mitad de las personas que viven hoy con ELA probablemente no vivirán dentro de tres años”.
Murray, que no está afiliado a Neuvivo, señaló que la inflamación excesiva ha sido un factor conocido en la progresión de la debilidad muscular en la ELA.
Aunque los estudios iniciales de NP001 no mostraron ninguna mejora “estadísticamente significativa”, dijo el neurólogo, “un nuevo análisis de los datos anteriores examinó ciertos subgrupos de pacientes con marcadores inflamatorios particularmente altos”.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que deteriora gradualmente la función muscular y, finalmente, priva al paciente de la capacidad de caminar, hablar, comer e incluso respirar, según la Asociación ALS. (iStock)
“Estos datos sugieren que NP001 puede retardar la pérdida progresiva de la función muscular, especialmente cuando se trata de la capacidad de respirar del paciente, al atacar una célula específica del sistema inmunológico llamada macrófago”, dijo Murray a Fox News Digital.
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“Detener la activación de los macrófagos a menudo puede tener un efecto sobre otras células inmunes, lo que con suerte alterará la progresión de la ELA”.
Durante el primer mes de tratamiento, NP001 se administra en forma de infusión de 30 minutos cada día durante cinco días consecutivos. (iStock)
Durante el primer mes de tratamiento, NP001 se administra en forma de infusión de 30 minutos cada día durante cinco días consecutivos, según Davis.
Posteriormente, cada mes, el medicamento se administra durante tres días consecutivos de la misma forma.
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NP001 fue “en general bien tolerado” en los ensayos clínicos, afirmó Davis.
El efecto secundario informado con más frecuencia fue dolor, enrojecimiento e hinchazón en el lugar de infusión del fármaco, que fueron “generalmente transitorios y leves”.
“Estos datos sugieren que NP001 puede retardar la pérdida progresiva de la función muscular”.
Murray reiteró que los primeros estudios han demostrado que NP001 es seguro y bien tolerado.
“Soy cautelosamente optimista de que a medida que NP001 avance en el proceso de ensayos clínicos de la FDA, mostrará una mejora real en los pacientes de ELA y ofrecerá algo de esperanza a los pacientes y familias que enfrentan esta devastadora enfermedad”, afirmó.
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A medida que el medicamento se somete a la revisión de la FDA, Neuvivo seguirá publicando actualizaciones para pacientes y cuidadores en su sitio web, según Davis.
